常見細菌耐藥性或給新基因療法帶來障礙

根據(jù)一項即將發(fā)表于某同行評議期刊的新研究，一種在實驗室中非常受歡迎的基因編輯療法在用于人體時可能引發(fā)免疫反應。但目前尚無法確定這會對新基因療法造成多嚴重的問題，相關基因療法旨在阻止缺陷基因帶來的疾病。

“**的問題將會是：它在治療上究竟會有何影響？”美國哈佛大學和加斯林糖尿病中心干細胞生物學家、并未參加此項研究的Amy Wagers說。她表示，在大鼠中，這種基因編輯工具會引發(fā)免疫應答，但卻仍是安全有效的。然而，沒有人知道對人來說會發(fā)生什么。“這需要研究。”她說。

CRISPR-Cas9系統(tǒng)，這個被當作修飾DNA的“基因剪刀”，通常來源于金黃色葡萄球菌或膿鏈球菌。“很多人在到達成年時都接觸過這兩種病菌，他們的身體可能會記住這兩種病菌，并由此在重新接觸這些病菌后對其產(chǎn)生免疫反應。”斯坦福大學帶領這一研究的兒科學家和干細胞生物學家Matt Porteus說。相關成果近日發(fā)表于預印本服務器bioRxiv上。

先前的暴露可能會讓基因編輯無效，因為身體很快就會清除所有的CRISPR-Cas9蛋白。或者更糟糕的是，它可能使在這一領域已經(jīng)存在了10多年的“脫軌”現(xiàn)象變成一場免疫風暴，相關問題已經(jīng)在1999年導致一名年輕的基因療法患者Jesse Gelsinger死亡。

自從2013年相關研究成果呈現(xiàn)井噴之后，這種經(jīng)過病毒編輯而來的基因工具已經(jīng)被生物醫(yī)學領域備受推崇。“我們在分享所有人對開展Cas9基因編輯的興奮，但我們同時要吸取基因療法中得到的教訓，而不是忽略發(fā)生問題的可能性。”Porteus說，“我們所有人都在考慮開展基于Cas9的基因療法，所以應該認真地考慮這一潛在問題。”