科學家利用基因編輯技術治療艾滋病

CRISPR/Cas9系統為編輯HIV-1病毒基因組提供了一種新的有潛力的工具，近日來自日本神戶大學醫學院感染疾病中心及健康科學研究生院國際衛生系的研究人員設計了一種RNA引導的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1調節基因tat和rev，其中的引導RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特異性設計，其靶向的序列在6種主要的HIV-1亞型中都保守存在。

在共轉染前每個gRNA都被克隆進CRISPRv2慢病毒中，從而創造了慢病毒載體并將之轉導進入細胞。和沒有轉染以及轉染空載體的細胞相比，CRISPR/Cas9轉染穩定表達Tat和Rev的293?T和HeLa細胞后，細胞中的這兩個基因表達都被成功的抑制。

Tat功能試驗顯示轉染tat-CRISPR顯著抑制了HIV-1啟動子驅動的熒光素酶的表達，而Rev功能試驗則顯示轉染rev-CRISPR后gp120的表達被完全抑制。Cas9剪切位點的靶基因出現高頻的各種程度的突變。值得注意的是，研究人員沒有檢測到任何非靶標靶位點出現突變，同時Cas9的表達對細胞的活性沒有影響。

研究人員進一步在HIV-1感染的T細胞系中測試了他們的CRISPR/Cas9系統，結果發現就算進行細胞因子再刺激，p24的表達也被顯著抑制，而同時使用6種gRNAs可以進一步增強編輯效率。因此利用CRISPR/Cas9系統靶向HIV-1調節基因也許是一種實現功能性治愈的有效方法。